说起白血病，大家并不陌生，这是一种恶性血液系统疾病，由于疾病的特性，大多数患者在病痛中度过，尤其是急性T淋巴细胞白血病（T-ALL），口唇溃烂；蜕皮，严重时血肉模糊；胸闷气急，甚至窒息；骨间不分昼夜酸麻地疼....类似状况每天在急性T淋巴细胞白血病身上上演，阴魂不散，让患者难以承受。
“血癌”猛于虎，是你想象不到的痛
白血病，也被称之为“血癌”，一直以来都是影视剧中的常用的素材，是悲情的基调，从韩剧的《蓝色生死恋》到电影的《我不是药神》等，让社会大众对白血病患者有了深刻认知，但实际现实生活中，不少家庭因为白血病倾家荡产却复发，比电影更为悲伤。治疗的困境、病痛的折磨，让患者及其家庭感到彻骨的绝望。
数据统计，急性T淋巴细胞白血病的患者，多为儿童，小小身躯都在承受着成人无法承受的痛，前段时间有个很火的视频，11岁的白血病女童怕妈妈看见伤心，疼痛难忍偷偷哭，让不少人都潸然泪下，而这只是众多儿童病患中的一个缩影，他们被病痛折磨得让人揪心。
急性T淋巴细胞白血病，作为白血病中的一种，恶性程度很高，以骨髓、外周血和淋巴组织中不成熟的T淋巴细胞异常增殖和聚集为特点，不仅可以侵犯骨髓，造成骨髓功能障碍，还可以随着外周血和淋巴液传输到全身，侵犯全身脏器，包括大脑和神经系统，表现为脏器肿大及功能异常、中枢神经系统白血病（表现为颅内压增高、颅神经麻痹、急性脑血管意外等），临床后果严重，危害极大。
易复发、预后难的T-ALL治疗困境与难点
目前，对于急性T淋巴细胞白血病的治疗手段，主要包括药物治疗和造血干细胞移植。
药物治疗包括长春碱类、蒽环类、柔红霉素、环磷酰胺、阿糖胞苷等。这些药物的最大问题是全身毒性反应，如消化道反应（恶心、呕吐、厌食）、心脏毒性（如心律失常）、神经毒性（感觉异常、手足麻木无力）、血液毒性（抑制骨髓造血）、肝肾毒性（如转氨酶升高、肌酐清除率下降）等，严重影响患者的机体功能和后续治疗，而且还存在复发率高、毒副作用大、易产生耐药性，甚至发生第二肿瘤的缺陷，成为难治性急性T淋巴细胞白血病。
同时针对开展骨髓、脐血和外周血干细胞移植，急性白血病的治愈率有了一些提高，但这些疗法的复发率也依然很高，且存在供体缺乏、技术复杂、费用高昂、治疗风险大而安全性低等难题，
针对此病的治疗，美国FDA在2005年批准了治疗复发难治性急性T淋巴细胞白血病新药 – 奈拉滨，但治疗效果仍然有限，治疗该病的专家共识仍是鼓励患者参加临床试验。目前奈拉滨尚未在中国获批上市，对中国患者来说，临床急需安全有效，老百姓能用得起的药物。
让人绝望的血癌，有了新的治疗希望
不断寻求和探索新的有效、价廉而安全可行的治疗方法与药物，是白血病治疗领域迫切而艰巨的任务。而战胜白血病，是每个人的心声。目前，深圳艾欣达伟医药科技有限公司研制出的抗癌新药AST-3424，是全球首创的用于治疗恶性肿瘤的小分子靶向化疗药物，临床前通过动物实体试验，发现白血病患者肿瘤细胞移植到9个模型小白鼠血液中，使用AST-3424后其中8个模型获得完全缓解，数据显示，AST-3424具有独特的作用机理和高度的靶向性，可选择性杀伤AKR1C3 过度表达的肿瘤细胞，而对正常细胞影响较小或无影响。相关结果在国际著名肿瘤研究杂志上发表。
据了解，AST-3424血液肿瘤的Ib//II期临床申请已于2020年8月10日获得NMPA默示许可，同时，该研究于2021年2月22日在中国医学科学院血液病医院启动血液肿瘤临床试验首家研究中心。目前，中国医学科学院血液病医院GCP I期病房正在为本研究招募复发或难治性急性淋巴细胞白血病患者（T细胞急性淋巴细胞白血病及B细胞急性淋巴细胞白血病），接受免费的药物和检查，同时有专业医护人员将对患者进行定期观察和随访。 |
