健康导报新闻网讯 性早熟为什么要使用生长激素治疗?性早熟是儿科内分泌系统常见的发育异常,是指女童在8岁前,男童在9岁前呈现第二性征发育的异常性疾病。
性早熟的孩子临床表现是性征发育提前,由于提前进入青春期和身高突增阶段,一段时间内身高可能会明显高于同龄人。但是由于青春期会促进性激素大量分泌,导致骨龄快速成熟而丧失生长空间,性早熟的孩子一般会因为青春期启动太早而失去2年左右的长高时间,终身高一般会比正常儿童偏矮10厘米左右,出现小时候“鹤立鸡群”、长大了“鸡立鹤群”的现象。
性早熟的治疗目的是以改善患儿的成年身高为核心的。国外有文献报道,性早熟患儿治疗年龄越大,单用促性腺激素释放激素类似物(GnRHa)对终身高获益越少,对这些患者终身高没有起到任何帮助。所以要配合生长激素联合治疗,以达到理想终身高,生长激素治疗可在不影响骨龄的情况下促进生长发育,进而改善终身高,当然还应注意防止早熟和早初潮带来的心理问题。
生长激素金赛增长效怎么样?
金赛增一周仅需注射一次,告别每天注射痛苦,提高患者用药依从性。2013年《基因重组人生长激素儿科临床规范应用》中明确提出:为改善成年身高,生长激素应至少治疗1年以上。一项应用短效生长激素治疗矮小儿童的随访调查中发现,超过30%的患者不足3个月停药,超过50%的患者不能遵守原始的治疗方案,出现漏针等治疗不连续的情况,从而影响治疗效果,达不到预期的理想身高。金赛增每周仅需注射一次,由每年注射365针减少到52针,提高用药依从性,确保疗效。
金赛增通过PEG化学修饰技术实现一周一次给药,并且降低免疫原性;人体正常的生长激素呈脉冲式分泌,生长激素在体内主要通过IGF1发挥促生长作用,而血中的IGF1水平并非脉冲式波动。金赛增通过PEG化学修饰技术实现一周一次给药,所产生的IGF1水平与正常生理脉冲所产生的IGF1水平相当,能更好地模拟生长激素生理脉冲所产生的生物学效应;同时,PEG 是一类免疫原性极低、无毒、无活性、无蓄积,溶解性好的高亲水性大分子物质,保护蛋白质不易被水解或酶解,能有效地保护其生物学活性;PEG化形成的U型结构,掩盖了抗原决定簇,有效降低免疫原性。
经过长期临床监测证明,金赛增长期使用是安全有效的:金赛增自2014年上市以来,开展了全球样本量最大的超过3000例的四期临床研究,0.2mg/kg/w组身高标准差和生长速率改善优于其它组,患者更获益。真实世界中累计超过1万例亚洲矮小儿童使用过金赛增,最长用药时间高达4年,经过对每一例用药患者进行长期监测,金赛增有效性及安全性与短效生长激素基本一致。
目前全球主流生长激素厂家都在开展长效生长激素的临床研究,未来矮小儿童的治疗必将全面进入长效时代。
因为在长效生长激素研发中的巨大技术创新,2015年,金赛增获得了国家科技进步奖。前任国际生长激素协会主席Cohen教授评价金赛增是生长激素上市以来取得的最大进步。 |